2026年10月2日、米国メディケア・メディケイド・サービスセンター（Centers for Medicare & Medicaid Services。以下、「CMS」）は、効率的な医薬品価格設定のためのグローバル・ベンチマーク（Global Benchmark for Efficient Drug Pricing。以下、「GLOBE」）モデルに関する最終規則を公表しました。GLOBEは、メディケア・パートBにおいて対象医薬品の製薬企業に参加を義務付ける最恵国待遇（most-favored-nation。以下、「MFN」）価格設定モデルであり、国際的な価格ベンチマークを用いて、対象医薬品について製薬企業が支払うリベート額を算定するものです。
最終規則では対象製品の範囲が狭められているものの、影響を受ける可能性のある製薬企業は、GLOBEモデルの実施期間の開始前に報告に関する判断を行う必要があります。本GT Alertでは、GLOBEモデルの主要な特徴を概説するとともに、クロスボーダーの医薬品開発、ライセンス取引、買収及び供給計画に対する影響について考察します。
- 適用範囲及び除外対象：GLOBEは、適用対象となるメディケア・パートB医薬品について、無作為に選定された地域のメディケア加入者群による利用分に適用されます。除外対象製品や製薬企業に対する適用免除については、それぞれ個別の検討が必要となります。
- 報告及び時期：最初の任意データ提出の受付期間は2027年1月に設けられ、2027年4月のGLOBEモデルの実施期間開始に先行します。そのため、国際価格データの整備及び報告体制の準備は、早急に対応すべき課題となります。
- クロスボーダーへの示唆：製薬企業は、製品が適用対象となるかどうか、海外における価格決定、データに関する権利、及び取引後に適用免除等の措置を利用できるかどうかの相互関係に対応できるよう、開発計画及び商業契約の内容を検討すべきです。
日本企業への示唆：日本はGLOBEの19の参照国の一つであり、日本における価格・販売数量データや薬価収載・上市の時期は、国際ベンチマークの算定を通じて、米国でのリベート負担や日米間のライセンス取引の収益性に影響し得ます。もっとも、後述のとおり、Method Iでは原則としてベースライン時点のベンチマークが維持されるため、日本の薬価改定が直ちに米国側の負担に反映されるとは限らず、他方でMethod IIでは提出されるネット価格（値引き・リベート等を反映した実質価格）及び販売数量のデータが重要となります。特に、日米の商業化権が異なる当事者に帰属する案件では、リベートの法的な支払義務者と契約上の最終的な費用負担者を区別した上で、必要なデータの提供・利用・訂正、リベートの純売上高やロイヤルティへの反映及び制度変更時の対応を契約上明確にするとともに、薬事・薬価、事業開発、法務及び財務の各部門が連携して、日本での開発・上市戦略と米国事業の収益予測・取引条件を一体的に評価することが望まれます。
GLOBE最終規則：主な特徴
- 適用範囲及び適用要件：GLOBEは、所定の治療領域における、メディケア・パートBのリベート対象となる単一供給医薬品（single-source drugs）及び単一供給生物学的製剤（sole-source biological products）に適用されます。当初の支出基準は、所定の過去12か月間におけるオリジナル・メディケア・パートBの給付対象として認められた額（allowed charges）の合計が1億米ドルを超えることです。この基準額は、その後、インフレに連動して調整されます。一度この支出基準を満たした場合、その後の支出額が減少したとしても、GLOBEモデルの実施期間中は引き続き当該基準を満たしているものとみなされます。GLOBEに基づく負担額は、米国売上高の一定割合によって決まるのではなく、オリジナル・メディケア・パートBの加入者の約25%をカバーする無作為に選定された地域における登録上の住所に基づいて特定される、対象となるメディケア加入者群による利用の状況によって決まります。
- 除外対象製品：最終規則では、希少疾病用医薬品の指定（orphan designation）を受け、かつ承認された適応症が当該指定に係る希少疾病又は希少病状のみである医薬品、米国食品医薬品局（Food and Drug Administration。以下、「FDA」）の「承認済み細胞・遺伝子治療製品（Approved Cellular and Gene Therapy Products）」リストに掲載された製品、及び「血漿由来製品（plasma-derived products）」が、新たに除外対象として追加されています。また、メディケアの最大公正価格（maximum fair price：MFP）が適用されている医薬品も、引き続き除外対象とされています（価格交渉の対象に選定されただけでは、この除外は適用されません）。ただし、これらの除外対象の一覧は、個別製品ごとの適用対象該当性の評価に代わるものではありません。
- 国際ベンチマーク及びリベート：GLOBEモデルは、オーストラリア、カナダ、チェコ、ドイツ、日本及び韓国を含む19の参照国における価格を利用します。Method Iでは、入手可能な国際価格情報を用いて、調整後の国別ベンチマーク価格の中で最も低い価格を特定します。このベンチマークは、原則としてベースライン時点で設定され、所定の例外を除き、その後も維持されます。任意制度であるMethod IIでは、製薬企業から提出されたデータを用いて、各国のネット価格を販売数量で加重平均したベンチマークを算定します。CMSは、利用可能なベンチマークのうち高い方を選択した上で、これに所定の割合（Method Iが選択された場合は102％、Method IIが選択された場合は105％）を適用し、さらにメディケア・パートBの加算分を反映してベンチマーク額を算定します。他の条件が同一である場合、算定されるベンチマーク額が高いほど、GLOBEによる追加リベート額は減少する可能性があります。提出されたデータに基づく加重平均ネット価格ベンチマークがMethod Iによるベンチマークを上回る場合には、Method IIの利用が有利となる可能性があります。もっとも、値引き等によりその利点が減少又は消失することがあります。また、Method IIで算定されたベンチマークがMethod Iによるベンチマークを下回る場合には、利用可能なMethod Iによるより高いベンチマークが用いられます。CMSが請求するのは、通常のメディケア・パートBインフレ・リベートを超える追加的なGLOBEリベート額のみであるため、製薬企業は、重複するリベート総額を合算して負担額を見積もらないよう留意することが望まれます。
- 実施及び報告：同規則は2026年11月30日に発効します。リベート算定等の対象となる実施期間（performance period）は2027年4月1日から2032年3月31日までですが、その開始に先立ち、Method IIの最初の任意データ提出の受付期間が2027年1月1日から同月30日まで設けられ、2026年第4四半期の国際販売データが対象となります。Method IIを利用するためには、適用条件及び終了条項に従ってデータ提供契約を締結・維持するとともに、当該GLOBEモデル対象医薬品について、CMSの定義上のmanufacturerに該当する全ての事業者が、CMSにより完全かつ有効と認められるデータを期限内に提出する必要があります。必要なデータを入手できない場合には、その理由及び用いた合理的な仮定を文書で説明することにより対応できる場合がありますが、その取扱いはCMSの審査に服します。
- GENEROUSプログラム参加に基づく適用免除：最終規則の前文において、CMSは、社会保障法第1115A条(d)(1)に基づく適用免除（waiver）権限を行使し、製薬企業がGENEROUSモデル（CMSによる別個の任意参加型メディケイドモデル）に参加する該当暦四半期について、GLOBEへの義務的参加を免除する意向を表明しています。当該免除はGENEROUS参加契約において規定されるものとされており、CMSは、製薬企業に対する適用免除をGLOBEの規則本文には規定しない方針を明示しています。当該免除は、GENEROUSプログラムの対象医薬品に限らず、製薬企業単位で適用されます。また、免除は暦四半期単位で適用されます。こうした参加免除は製品の除外とは区別されるほか、MFN合意とGENEROUS参加契約は別個の法的文書であり、それぞれの条件を確認する必要があります。企業は、実際の契約文書及び適用される規制上・法令上の要件に基づいて適用免除の範囲及び期間を確認することが望まれ、GENEROUSの終了予定時期である2030年12月を過ぎても適用免除が当然に継続すると想定すべきではありません。
- 訴訟：米国研究製薬工業協会（PhRMA）が「PhRMA v. Kennedy」事件（事件番号1:26-cv-03498、コロンビア特別区連邦地方裁判所、2026年10月7日提訴）を提起しましたが、提訴自体によってGLOBEモデルの実施が停止されるものではありません。
- Method IIの利用を検討している製薬企業は、2026年第4四半期の国際販売データを保全するとともに、2027年1月1日から同月30日までの任意データ提出の受付期間に向けた準備を進めることが望まれます。
- 開発部門及び事業部門は、上市済み製品及び開発品について、GLOBEの適用要件との照合を行うとともに、対象となるメディケア加入者群（オリジナル・メディケア・パートB加入者の約25％）によるメディケア・パートBでの利用状況を推計することを検討すべきです。また、CMSが2027年1月16日までに対象地域に関する情報を公表した際には、当該推計を更新することも検討すべきです。
- ライセンス及び取引を担当する部門は、データに関する権利及び費用負担の配分を見直すとともに、必要となる同意取得及び通知手続を契約締結時及びクロージング時のチェックリストに組み込むことが望まれます。
開発及びライフサイクル計画
GLOBEモデルの実施期間中に上市される可能性のある開発品については、現時点の状況に加え、想定される米国での適応症及び剤形・含量・投与経路・包装単位等の製品仕様（presentation）も評価に含めることが考えられます。なお、新規に上市された製品については、CMSがリベート算定に用いる所定額（specified amount）を特定できるようになるまでの間に限り適用が延期されるため、その延期措置は一時的なものにとどまります。希少疾病用医薬品の指定対象外の適応症が追加承認された場合には、承認適応症が指定対象の希少疾病等に限定される医薬品としての除外を受けられなくなる可能性があります。ただし、GLOBEの対象となるか否かは、その他の適用要件を満たすかどうかによります。また、新たな製剤又は投与経路については、当然に別個の製品として取り扱われるものではなく、請求コード（billing code）及び海外の対応製品（international analog）に関する規則に基づいて評価される可能性があります。製薬企業は、価格設定上の理由から選択した上市順序について、各市場における薬事承認及び保険償還のために求められるエビデンスとの整合性を検証することが望まれます。Method Iによるベンチマークは、原則としてベースライン時点で設定された後は維持されるため、その後に外国価格が引き下げられた場合であっても、自動的に当該ベンチマークが再設定されるものと想定すべきではありません。他方で、Method II、利用状況及びその他の価格設定上のコミットメントは、引き続きGLOBEに基づく負担額に影響を及ぼし得ます。想定される適応症、製品仕様、海外の対応製品、並びに関連する価格設定及び償還に係る主要日程を整理した製品・価格マップ（product-and-price map）を作成することは、開発戦略及び商業化戦略を統合的に評価する上で有用となると考えられます。
地域別ライセンス及び取引に関する留意点
米国と米国外で、それぞれ異なる当事者が商業化に関する決定権を有する場合、ライセンス契約においては、政府に対する支払義務を負う当事者と、その経済的負担を最終的に負う当事者とを区別することが考えられます。また、報告への対応に必要な情報の詳細度、提供時期、許容される利用目的及び訂正対応に関する支援を得る上で、情報の取得・利用に関する契約上の権利が十分であるかを検討することが望まれます。製薬企業は、既存契約を見直し、契約上定義された純売上高（net sales）の算定においてリベートが控除項目となるか、また、ロイヤルティ又は利益分配額にどのような影響が生じるかを確認することが望まれます。新規契約又は契約改訂においては、費用負担の配分、相殺、検証、紛争解決、並びに入手できないデータに関する説明及び合理的な仮定を裏付けるための各当事者の協力義務を規定することが考えられます。CMSの定義上、相手方当事者も当該GLOBEモデル対象医薬品のmanufacturerに該当する場合、その当事者によるデータ提出の欠落又は不備があると当該暦四半期についてMethod IIによるベンチマークを算定できなくなるため、報告・データ提出義務及びその不履行時の救済措置を契約に定めることが考えられます。これらの条項は、開発及び商業化に関する契約上の義務、秘密保持義務、各国の強行的な価格規制並びに競争法と整合している必要があります。情報共有の方法としては、クリーンチームや第三者によるデータ集約手順の活用が考えられます。
ライセンス契約、事業譲渡又は支配権変更（change of control）に際しては、当事者の義務、情報の取得・利用に関する権利及び利用可能な適用免除等について個別の分析が必要となる場合があります。消費者権利擁護団体であるPublic Citizenによる情報公開法（Freedom of Information Act）に基づく請求を通じて公開された、米国保健福祉省（Department of Health and Human Services）とEli Lilly社との間で締結された契約書においては、同意のない譲渡が制限される一方で、当該取引の実行義務を定める契約の締結日及び所有権変更の効力発生日の両方に連動する通知期限を伴う別個の所有権変更手続が規定されており、あわせて新所有者への自動的な契約承継も定められています。これらのEli Lilly社特有の条項は、取引計画段階において必要となる通知及び同意を検討することの重要性を示しています。重要な前提事項が未解決のままである場合には、取引契約において、クロージング条件、通知義務、移行支援及び財務リスクの配分を規定することが考えられます。もっとも、こうした契約上の保護措置や、当該製品が売主と政府との契約の適用対象である旨の売主の表明だけで、買主が政府による適用免除等を受けられることになるわけではありません。
取引契約書においては、国際販売データの対象期間、米国での医薬品利用の対象期間、及び請求・精算が行われる時期を区別した上で、請求書発行日によってGLOBEに基づく負担の帰属先が決まるものと当然に想定することなく、データ提供、報告、訂正及びこれらに関連する費用負担を配分することが考えられます。取引価値の評価がGENEROUSに基づく適用免除の継続を前提としている場合には、契約において、更新又は延長を当然の前提とすることなく、当該評価期間中において当該適用免除が縮小、終了又は失効した場合の対応について規定することが考えられます。もっとも、このような契約上の責任配分は、CMSに対して直接責任を負う製薬企業を変更するものではありません。
臨床試験用及び商用の医薬品供給
2026年9月23日付の米国商務省産業安全保障局（Bureau of Industry and Security）による公告において、臨床試験、研究開発又はその他の非商業的用途のみに使用される対象品目について、1962年通商拡大法第232条に基づく追加関税を課さない新たな関税分類項目9903.04.70を追加した旨が公表されました。もっとも、この取扱いによって、承認後の商用供給に適用される関税上の取扱いが確定するわけではありません。指定された特定医薬品カテゴリー（specialty categories）に対する原産地に応じた関税上の取扱い（日本は適格原産国に該当します）や、企業固有の救済措置に依拠する前に、スポンサー企業は、製造工程、輸入者、使用目的及び関連文書が適用される法規制及び承認条件に合致しているかを確認することが望まれます。その後に製造拠点又は原産地が変更された場合には、当該取扱いも変更される可能性があります。また、製造移管を行う場合には、同等性／同質性評価（comparability）及びバリデーション（validation）に関する規制上の評価も必要となります（生物学的製剤については、FDAのQ5Eガイダンスを参照）。
直近の検討事項
開発計画、ライセンス契約、買収又は製造移管を決定する前に、経営陣は、既存の権利関係によって裏付けられている前提事項と、追加的なデータ、同意取得、契約改訂又は規制当局による確認を要する前提事項とを区別するとともに、それぞれの対応責任者を明確にすることを検討すべきです。